في إنجاز علمي جديد، استخدم الباحثون تقنية كريسبر لتحرير الجينات لحذف الكروموسوم الإضافي المسبب لمتلازمة داون.
تُعرف هذه الحالة باسم التثلث الصبغي 21، وتنشأ من نسخة إضافية من الكروموسوم 21، مما يؤدي إلى مجموعة من المشاكل التنموية والصحية.
باستخدام خلايا مشتقة من أفراد مصابين بمتلازمة داون، نجح العلماء في إزالة الكروموسوم الثالث في كل من الخلايا الجذعية وخلايا الجلد. لم يقتصر هذا التعديل على إزالة الكروموسوم الإضافي فحسب، بل أعاد أيضًا التعبير الجيني الطبيعي – وهو أمر لم يُحقق من قبل بهذا الحجم.
تضمنت العملية تعديلات كريسبر-كاس9 دقيقة التوقيت، وقمعًا مؤقتًا لآليات إصلاح الحمض النووي للخلايا لتعزيز الدقة. وبينما لا يزال هذا الاكتشاف قيد التطوير المختبري، فإنه يُقدم مسارًا محتملًا نحو علاجات مستقبلية للاضطرابات الوراثية التي لطالما اعتُبرت غير قابلة للعلاج. إذا طُوِّرت هذه التقنية وثبتت سلامتها، فقد تُطبَّق يومًا ما على خلايا الدماغ الحساسة، أو حتى تُستخدم قبل الولادة.
وبعيدًا عن متلازمة داون، قد يُمهِّد هذا النهج الطريق لمعالجة حالات تثلُّث صبغي حادة أخرى، مثل التثلُّث الصبغي 13 والتثلُّث الصبغي 18، والتي غالبًا ما تكون قاتلة في المراحل المبكرة من الحياة.
